Sangamo的法布里基因疗法加速通道受到FDA一致性支持

Sangamo Therapeutics已经与FDA达成协议，为其Fabry病基因疗法isaralgagene civaparvovec提供加速批准途径，承诺有可能减少三年的市场进入时间。此协议允许使用现有的I/II期研究数据，绕过进一步注册研究的需求，并利用估计的肾小球滤过率（eGFR）斜率作为中间终点来寻求批准[1][2]。Sangamo的这一战略举措，在有希望的初步数据支持下，标志着向Fabry患者提供所需治疗替代方案的重要一步，加强了其在潜在合作伙伴和利益相关者中的形象[2]。