Glycomine获得1.15亿美元C轮融资以推进罕见病治疗

在罕见疾病治疗领域取得重大进展，总部位于加利福尼亚的生物制药公司Glycomine宣布完成1.15亿美元的C轮融资。这笔投资将推动公司的主要药物候选GLM101进入IIb期临床试验，用于治疗磷酸甘露糖异构酶2先天性糖基化障碍（PMM2-CDG），这是一种罕见的遗传疾病，在美国和欧洲约有15,000至20,000名患者。

推进GLM101治疗PMM2-CDG

GLM101是Glycomine的旗舰疗法，是一种脂质纳米粒子递送的甘露糖-1-磷酸（M1P）替代疗法，旨在解决PMM2-CDG患者体内M1P的严重缺乏。这种由影响磷酸甘露糖异构酶2蛋白的突变引起的疾病可导致广泛的症状，包括神经功能障碍、发育迟缓和运动问题。

Glycomine的首席执行官Steve Axon强调了有效治疗的迫切需求："这些患者没有其他治疗方法。只有支持性护理。"公司的方法旨在通过递送缺失的糖分子来纠正潜在的糖基化缺陷，Axon将这种方法描述为"简单而优雅"。

临床试验进展和未来计划

Glycomine最近的II期试验取得了令人鼓舞的结果，在九名成人和青少年患者中显示出共济失调（一种关键的神经系统症状）的改善。基于这一成功，公司计划在2025年年中启动一项随机、安慰剂对照的IIb期试验，招募40至50名年龄从2岁到成年的患者。

预计即将进行的研究将在2026年年中提供关键数据，可能为与FDA进行监管讨论铺平道路。Axon对公司的监管前景表示乐观，称："我们认为我们在FDA方面处于良好状态。"

财务轨迹和投资者支持

1.15亿美元的C轮融资标志着Glycomine融资历程的重要里程碑。这轮融资由CTI Life Sciences Fund、由Abrdn管理的基金和Advent Life Sciences领投，Novo Holdings、Sanofi Ventures和Abingworth也参与其中。这笔最新资金紧随公司之前的融资努力，包括2016年的1200万美元A轮融资和2019年、2021年总计1.01亿美元的两轮B轮融资。

随着Glycomine推进其临床项目，这笔大额资金不仅凸显了投资者的信心，还为公司未来可能探索与制药公司合作奠定了基础。Axon指出，即将进行的随机对照试验如果取得积极结果，将"大大降低制药合作伙伴的风险"。