Intellia的CRISPR疗法：第二阶段成功减少HAE攻击，股票下跌

Intellia Therapeutics在其NTLA-2002的二期试验中取得了可喜的成果。这是一种针对遗传性血管性水肿（HAE）的体内CRISPR疗法。治疗显示出月度HAE攻击显著减少，高剂量时实现了81%的减少。特别是，接受50 mg剂量的11名患者中有8人在中位随访的8个月内未出现攻击[1][2]。尽管有这些可喜的结果，Intellia的股票下跌，可能是由于未达到高期望和来自其他治疗的竞争[1][2][3]。尽管如此，该疗法被视为潜在的突破性疗法，正准备进入后期开发阶段[1][3]。