Intellia有前景的CRISPR疗法用于遗传性血管性水肿，但面临市场挑战

Intellia Therapeutics报告了令人鼓舞的II期数据，其基于CRISPR的疗法NTLA-2002旨在治疗遗传性血管性水肿（HAE），在五至十六周期间，50毫克剂量的患者月攻击率减少了81%[1][2]。在这一组中，11名患者中有8名表现出完全反应，经过中位随访8个月后仍然无攻击，突显了NTLA-2002作为长期解决方案的潜力[2][3]。尽管这些结果令人振奋，Intellia的股票仍下跌了9%，因为市场担心此前期望过高和新兴疗法的竞争[1]。