Novartis在老年SMA患者中推进鞘内注射Zolgensma，在晚期试验中显示出前景

Novartis公布了两项针对其基因疗法Zolgensma鞘内注射配方的后期临床试验的有希望结果，该配方旨在治疗年龄较大的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。这些数据在达拉斯举行的肌营养不良协会临床与科学会议上展示，显示了这种新配方有潜力扩大SMA患者的治疗选择，超越当前静脉注射版本的年龄和体重限制。

STEER和STRENGTH试验展示疗效和安全性

III期STEER试验招募了2至18岁的未经治疗的SMA患者，结果显示鞘内注射Zolgensma（OAV101 IT）在一年治疗后，Hammersmith功能运动量表扩展版（HFMSE）得分提高了2.39分。与安慰剂对照组0.51分的改善相比，这一改善具有统计学意义。

在IIIb期STRENGTH试验中，针对之前停用Biogen公司的Spinraza或Roche公司的Evrysdi治疗的患者，OAV101 IT展示了在52周内稳定运动功能的能力。两项试验的安全性特征一致，治疗组和安慰剂组的不良事件相似。

Novartis神经科学和基因治疗全球开发负责人Norman Putzki强调了这些结果的重要性，他表示："你可以看到疾病进一步进展的预防，进一步衰退的预防，防止患者失去他们照顾自己所需的这些运动能力。"

Zolgensma的鞘内注射配方解决了SMA社区的一个关键需求，有可能为2岁以上患者提供一次性基因治疗选择。目前，Zolgensma的静脉注射版本在美国仅限于2岁以下儿童使用，或在欧洲仅限于体重不超过21公斤的患者使用，这是由于年龄较大、体重较重的患者需要更高剂量而引起的安全性担忧。

Children's Hospital of the King's Daughters的首席研究员Crystal Proud医生评论了OAV101 IT的潜在影响，称它可能成为"SMA患者的一个有意义的治疗选择，目标是通过一次性治疗维持或改善运动功能。"

基于STEER和STRENGTH试验的积极结果，Novartis计划在2025年上半年提交OAV101 IT的监管批准申请。如果获得批准，它将成为首个针对2岁以上SMA患者的基因替代疗法，有可能解决治疗领域的一个重大未满足需求。

Novartis估计，鞘内注射Zolgensma在巅峰时期可能成为一个数十亿美元的产品，突显了这种新配方的潜在市场影响。随着SMA治疗范式的快速发展，OAV101 IT的引入可能标志着在持续努力改善这种罕见神经肌肉疾病患者预后方面的又一个重要里程碑。