Scholar Rock的Apitegromab在第三阶段取得成功，提升了股票和未来前景。

Scholar Rock的apitegromab在其用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的SAPPHIRE 3期试验中取得了显著成功，使2-12岁患者的运动功能得到显著改善[1]。试验达到了其主要终点，比安慰剂组在扩展的Hammersmith功能运动评分量表（HFMSE）上提高了1.8分，具有统计学显著性p值0.0192[1][2]。Scholar Rock目前正在为美国和欧洲的监管提交做准备，计划在2025年初推出apitegromab。这一突破可能会彻底改变SMA的治疗格局，分析师指出，该药物有能力提升Scholar Rock的监管地位和市场前景[3]。