Bluebird Bio的Skysona用于CALD与儿童血癌风险相关

由Bluebird Bio公司开发并获得FDA批准的Skysona是一种用于治疗儿童脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）的个性化基因疗法。这是一种儿童罕见的退行性脑疾病。然而，最近的研究突出了显著的安全性问题，显示在67名接受Skysona治疗的男孩中，有7名发展成了血液癌症，其中包括6例骨髓增生异常综合征（MDS）和1例急性髓细胞白血病（AML）[1][2]。这些情况与克隆载体插入和体细胞突变有关，可能是由于疗法使用的慢病毒载体技术所导致。尽管存在这些风险，但许多患者实现了稳定的神经功能，这表明可能存在超过潜在危险的益处，尽管这种平衡仍在审查中[1][2]。