FDA 咨询委员会支持 Elamipretide 用于极罕见的 Barth 综合征，尽管面临数据挑战。

尽管所呈现的数据存在重大挑战，FDA咨询委员会仍以10票对6票支持Stealth BioTherapeutics开发的elamipretide疗法，用于极罕见的Barth综合征[1][2]。委员会认识到治疗选择的迫切需求，尽管试验中的有效性数据未达到统计显著性并且存在变化[1][2]。包括Carole Tucker在内的几位成员强调积极趋势和患者证词是支持该疗法决策的关键[1]。然而，由于对试验结果的担忧，FDA对该药物的可批准性持怀疑态度，最终决定预计将在2025年1月29日做出[2]。