尽管数据存在疑虑，FDA咨询委员会支持Stealth公司的Elamipretide

尽管数据存在显著变异且缺乏良好控制的试验，FDA顾问委员会以10票对6票支持Stealth BioTherapeutics的elamipretide用于治疗巴特综合征，这是一种极其罕见的遗传性疾病[1][2]。委员会指出，治疗的紧迫未满足需求以及积极的患者证词和患者结果趋势是其决定的有说服力的因素[1]。尽管有此支持，FDA表示对该药物的可批准性持保留意见，强调疗效数据未能在试验中达到主要终点，并指出潜在的偏见和混杂因素[2]。FDA的决定预计将在2025年1月29日作出[1][2]。