FDA批准辉瑞的Hympavzi用于无抑制剂的A型和B型血友病

美国食品药品管理局批准了辉瑞公司的Hympavzi，这标志着在治疗12岁以上、没有抑制剂的A型和B型血友病患者方面的重大进展。Hympavzi作为一种每周一次的皮下注射疗法，突出了其作为美国首个针对组织因子通路抑制剂的非因子治疗的特殊性，与传统输注相比提供了更方便的选择[1][2]。这一批准基于强大的临床试验数据，显示出出血率显著降低，对于从按需疗法转变的患者出血率下降92%[3]。虽然治疗呈现注射部位反应和头痛等常见副作用，但它被誉为减少患者治疗负担的重要选择[1][3]。